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Células madre basado en la terapia de molécula pequeña para la enfermedad de Alzheimer

Resumen público:

Más de 6 millones de personas en los EE.UU. sufren de Alzheimer. No hay medicamentos que previenen la muerte de las células nerviosas en el año, ni ha sido identificada ninguna droga que pueda estimular su sustitución. Incluso si las células nerviosas podrían ser sustituido, el ambiente tóxico del cerebro va a matar a menos que estén protegidos por un medicamento. Por lo tanto, los fármacos que estimulan la generación de nuevas neuronas (neurogénesis) por sí sola no será eficaz, un fármaco con propiedades tanto neurogénicos y neuroprotector se requiere. Con la capacidad de utilizar células derivadas de células madre embrionarias humanas (hESCs) como una pantalla para los compuestos neurogénicos, ahora debería ser posible identificar y adaptar los medicamentos para uso terapéutico en AD. Nuestro laboratorio ha desarrollado un sistema de descubrimiento de fármacos basados en el uso de hESCs para cribar fármacos candidatos. Recientemente hemos identificado un fármaco muy potente que es excepcionalmente eficaz en modelos de roedores de AD. Sin embargo, esta molécula tiene que ser optimizado para el uso humano. En esta propuesta, vamos a aprovechar el poder de hESCs para desarrollar derivados de J147 diseñados específicamente para estimular la neurogénesis y ser neuroprotector en las células humanas. Este trabajo optimizar las posibilidades de su potencial terapéutico verdadero en AD, y presenta una oportunidad única para ampliar el uso de hESCs para el desarrollo de un agente terapéutico para una enfermedad para la que no existe cura. Este trabajo podría conducir a un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

Declaración de Beneficios de California:

Más de 6 millones de personas en los EE.UU. sufren de la enfermedad de Alzheimer (EA). A menos que una terapéutica viable es identificada, se estima que esta cifra aumentará a 16 millones en 2050, con un costo de más de $ 1 billón por año, abrumador California y los sistemas nacionales de salud. Entre las 10 principales causas de muerte, AD (6 º) es el único tratamiento disponible para prevenir, curar o frenar la enfermedad. Una enorme carga adicional para las familias es el estrés emocional y físico de tener que lidiar con un familiar con una enfermedad que va a ser mucho más frecuentes con nuestra población que envejece. En esta aplicación se utilizan las nuevas tecnologías de células madre humanas para desarrollar un fármaco candidato de AD en base a un compuesto líder fuerte que hemos hecho ya que estimula la multiplicación de las células precursoras de neuronas derivadas de células madre embrionarias humanas. Este enfoque presenta una oportunidad única para ampliar el uso de células madre embrionarias humanas para el desarrollo de un agente terapéutico para una enfermedad para la que no existe cura, y podría conducir a un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa. Dado que nuestro enfoque de descubrimiento de drogas AD es fundamentalmente diferente de las aproximaciones insatisfactorias utilizados por la industria farmacéutica, que también podría estimular nuevas biotecnología. El trabajo en esta propuesta aborda uno de los problemas médicos más importantes de California, así como en el resto del mundo, y si tiene éxito en beneficio de todos.

Ademas del tratamiento con terapia celular es recomendable seguir los siguientes consejos:

  • Tareas cotidianas
  • Para los cuidadores
  • Cómo prevernirlo

Las personas que sufren de la enfermedad de Alzheimer pueden necesitar ayuda con las actividades de rutina relacionadas con el aseo personal e higiene. Tener que depender de otra persona es difícil física y emocionalmente tanto para el paciente como para el cuidador. Algunas actividades pueden hacer sentir a ambos una perdida be independencia y privacidad.

Los siguientes consejos puden ayudar con el cuidado personal de una manera que mantendra la dignidad y autoestima de la persona: 

Aseo Personal/Bañarse

Ayudar a una persona a tomar un baño o ducharse puede ser la parte más difícil del cuidado personal ya que es algo íntimo. Una persona que sufre de Alzheimer puede percibir el baño como una actividad desagradable, amenazante, dolorosa, y puede resistirse, gritar, y golpear. Este tipo de comportamientos ocurren porque, la persona no entiende el propósito del baño y no sabe como expresar sus sentimientos por ejemplo: vergüenza que alguien los vea desnudos, sentir frío, y otras molestias.

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Se entiende por cuidador a la persona que está a cargo del cuidado de una persona con Alzheimer. El cuidador puede ser un familiar, amigo/a o una persona contratada para ofrecer los servicios de cuidado. Sin embargo, lo más frecuente es que la responsabilidad de los cuidados de un enfermo de Alzheimer recaiga sobre un hijo que, por lo demás, tiene a su vez otras responsabilidades que atender (hijos, marido, trabajo, ocupaciones domésticas, etc)

En estos casos, ofrecer cuidado puede resultar muy difícil por momentos. Sin embargo, hay maneras de manejar la situación.

Seguidamente se indican algunos consejos que los grupos de trabajo sobre la enfermedad han encontrado útiles en los cuidados diarios del paciente con Alzheimer

Consejos de Tipo General

Establecer rutinas pero mantener las cosas normales

Una rutina puede disminuir la toma constante de decisiones y traer orden y estructura a la vida diaria, que de otra forma resultaría un tanto confusa.

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Hasta hace poco tiempo, no existía evidencia científica que determinara que consumir grandes cantidades de vitamina E y otros antioxidantes redujera el riesgo de padecer males como el de Alzheimer. Sin embargo, recientes estudios publicados en los Estados Unidos aseguran que se podría vincular el consumo de estos nutrientes y la disminución del riesgo de contraer este mal.

Investigaciones actuales están poniendo interés en los resultados de las pruebas clínicas que comprueban la efectividad de la vitamina E y otros antioxidantes en la prevención del deterioro cognitivo que sobreviene con la edad y se acentúa en los pacientes con demencia. 

También se ha comprobado que suplementos de vitaminas E y D han mostrado un significativo efecto protector contra problemas de memoria y pérdida de la capacidad mental, así como contra la pérdida de la función cognitiva deteriorada a partir de la aterosclerosis o taponamiento de las arterias.

El estudio revela que los antioxidantes son una de los diez mejores caminos para preservar la memoria, ya que protegen a las células cerebrales de los radicales libres, tóxicos resultantes de la oxidación.

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