Células madre basado en la terapia de molécula pequeña para la enfermedad de Alzheimer

Resumen público:

Más de 6 millones de personas en los EE.UU. sufren de Alzheimer. No hay medicamentos que previenen la muerte de las células nerviosas en el año, ni ha sido identificada ninguna droga que pueda estimular su sustitución. Incluso si las células nerviosas podrían ser sustituido, el ambiente tóxico del cerebro va a matar a menos que estén protegidos por un medicamento. Por lo tanto, los fármacos que estimulan la generación de nuevas neuronas (neurogénesis) por sí sola no será eficaz, un fármaco con propiedades tanto neurogénicos y neuroprotector se requiere. Con la capacidad de utilizar células derivadas de células madre embrionarias humanas (hESCs) como una pantalla para los compuestos neurogénicos, ahora debería ser posible identificar y adaptar los medicamentos para uso terapéutico en AD. Nuestro laboratorio ha desarrollado un sistema de descubrimiento de fármacos basados en el uso de hESCs para cribar fármacos candidatos. Recientemente hemos identificado un fármaco muy potente que es excepcionalmente eficaz en modelos de roedores de AD. Sin embargo, esta molécula tiene que ser optimizado para el uso humano. En esta propuesta, vamos a aprovechar el poder de hESCs para desarrollar derivados de J147 diseñados específicamente para estimular la neurogénesis y ser neuroprotector en las células humanas. Este trabajo optimizar las posibilidades de su potencial terapéutico verdadero en AD, y presenta una oportunidad única para ampliar el uso de hESCs para el desarrollo de un agente terapéutico para una enfermedad para la que no existe cura. Este trabajo podría conducir a un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas.

Declaración de Beneficios de California:

Más de 6 millones de personas en los EE.UU. sufren de la enfermedad de Alzheimer (EA). A menos que una terapéutica viable es identificada, se estima que esta cifra aumentará a 16 millones en 2050, con un costo de más de $ 1 billón por año, abrumador California y los sistemas nacionales de salud. Entre las 10 principales causas de muerte, AD (6 º) es el único tratamiento disponible para prevenir, curar o frenar la enfermedad. Una enorme carga adicional para las familias es el estrés emocional y físico de tener que lidiar con un familiar con una enfermedad que va a ser mucho más frecuentes con nuestra población que envejece. En esta aplicación se utilizan las nuevas tecnologías de células madre humanas para desarrollar un fármaco candidato de AD en base a un compuesto líder fuerte que hemos hecho ya que estimula la multiplicación de las células precursoras de neuronas derivadas de células madre embrionarias humanas. Este enfoque presenta una oportunidad única para ampliar el uso de células madre embrionarias humanas para el desarrollo de un agente terapéutico para una enfermedad para la que no existe cura, y podría conducir a un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa. Dado que nuestro enfoque de descubrimiento de drogas AD es fundamentalmente diferente de las aproximaciones insatisfactorias utilizados por la industria farmacéutica, que también podría estimular nuevas biotecnología. El trabajo en esta propuesta aborda uno de los problemas médicos más importantes de California, así como en el resto del mundo, y si tiene éxito en beneficio de todos.

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